肌萎缩

现在的肌萎缩分类基本是根据萎缩症状的发作时间和分布。但有的不同类型的肌萎缩症状很相似，很难区分。现在还没有治疗这类疾病的有效长久药物。
造成肌肉萎缩的基因有30余种，突变也有几百种，这还只是鄙人知道的其中一部分，肌萎缩的致病机理复杂，单单从临床分类进行治疗是有一定局限性的，因为即使是一个类型的肌萎缩也可能是由不同的基因突变引起。
基因检测应运而生，通过基因检测来确定患者是哪个基因发生了什么突变，从而有助于患者的个性化治疗，这也是将来疾病治疗的趋势。如现在正在研究的AONs方法，就是在基因水平上控制mRNA的翻译表达，通过外显子跳跃使患者本来没有功能的蛋白质改变为有一定功能的蛋白质，来缓解症状。